Более чем у половины пациентов, участвовавших в ранних клинических испытаниях, отмечен позитивный ответ на препарат. У трети пациентов рак полностью исчез.
РЕКЛАМАУ больных лейкемией в терминальной стадии, которые не реагировали на лечение, появилась надежда на излечение благодаря новой экспериментальной таблетке под названием ревумениб.
Этот препарат полностью избавил от рака треть участников клинического испытания в США.
Хотя не у всех пациентов наблюдалась полная ремиссия, ученые не теряют надежды, поскольку полученные результаты указывают на то, что эта таблетка может проложить путь к излечению лейкемии в будущем.
"Результаты пациентов, которые получали этот препарат, невероятно обнадеживают. Это был их последний шанс", - сказал соавтор исследования доктор Гаяс Исса, врач-лейколог из онкологического центра MD Anderson при Техасском университете.
"Они прогрессировали на нескольких линиях терапии, и у части из них, примерно у половины, лейкозные клетки исчезли из костного мозга", - сказал он в интервью Euronews Next.
Как действует эта таблетка?
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) - это тип рака, который поражает костный мозг, где производятся клетки крови, и вызывает неконтролируемое производство дефектных клеток.
Ревумениб - это новый класс таргетной терапии острого лейкоза, который ингибирует специфический белок менин. Препарат действует путем перепрограммирования лейкозных клеток в нормальные клетки.
Менин участвует в сложном механизме, который захватывается лейкозными клетками и заставляет нормальные клетки крови превращаться в раковые.
При использовании ревумениба, объяснил Исса, этот механизм выключается, и лейкозные клетки превращаются обратно в нормальные, что приводит к ремиссии.
Эта формула уже спасла 18 жизней в рамках клинического испытания, многообещающие результаты которого были опубликованы в этом месяце в журнале Nature.
Предварительные результаты показали, что 53 процента пациентов ответили на ревумениб, а у 30 процентов наступила полная ремиссия, при этом рак не обнаруживался в крови.
На основании данных этого испытания в декабре 2022 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США присвоило препарату ревумениб статус "прорывной терапии", что поможет ускорить его разработку и нормативное рассмотрение.
Лекарство от лейкемии, но не для всех
"Это определенно прорыв, и он является результатом многолетней научной работы. Многие группы упорно работали в лаборатории, чтобы понять, что вызывает эти лейкемии", - сказал Исса.
Однако он пояснил, что лекарство действует не на всех пациентов. Он предназначен для определенного подмножества лейкемий, которые обычно имеют недостающие или неправильно обозначенные гены или слияние хромосом.
Экспериментальная таблетка нацелена на наиболее распространенную мутацию при остром миелоидном лейкозе, ген под названием NPM1, и менее распространенное слияние под названием KMT2A. В совокупности эти мутации встречаются примерно у 30-40 процентов людей с острым миелоидным лейкозом.
В испытании фазы 1 приняли участие 68 пациентов в девяти больницах США. У всех из них лейкемия возвращалась после других методов лечения или вообще не давала положительного ответа на традиционные химиотерапевтические препараты.
РЕКЛАМАСреди них была Альгиманте Даугелиате, 23-летняя литовская архитектор с диагнозом лейкемия. Она получила две трансплантации костного мозга от своей сестры, но все другие методы лечения оказались безуспешными. Врачи даже рассматривали возможность паллиативного лечения, чтобы облегчить ее страдания.
"Я была в отчаянии. Это было похоже на просмотр ужасного фильма. Мне казалось, что смерть неизбежна, а мне был всего 21 год", - рассказала она в интервью El Pais.
Однако как только два года назад она начала принимать ревумениб, Даугелиате полностью выздоровела. С тех пор она смогла вернуться к нормальной жизни, окончила колледж и работает в архитектурной студии в Копенгагене.
Сильное воздействие при ограниченных побочных эффектах
По словам Иссы, хотя этот препарат достаточно безопасен по сравнению со стандартными методами лечения лейкемии, было выявлено два основных побочных эффекта.
РЕКЛАМАПервый влияет на электрическую систему сердца и может быть обнаружен с помощью электрокардиограммы (ЭКГ). Однако снижение дозировки или прекращение лечения решало проблему во всех случаях, сказал Исса.
Второй побочный эффект называется синдромом дифференцировки - группа потенциально опасных для жизни реакций на лечение рака крови, но с ним можно эффективно справиться, если распознать его на ранней стадии и принять соответствующие меры для его купирования. По словам Иссы, все случаи синдрома дифференцировки в этом исследовании были успешно разрешены без каких-либо осложнений для пациентов.
Исследование все еще находится на ранней стадии, и результаты остаются предварительными. Исследования I фазы, подобные этому, направлены на проверку безопасности препарата и поиск максимальной дозы, которую можно давать, не вызывая серьезных побочных эффектов.
В настоящее время проводится исследование II фазы, специально изучающее эффективность ревумениба.
Двенадцати пациентам, ответившим на препарат, была проведена трансплантация стволовых клеток или костного мозга. Такие трансплантации требуют, чтобы у пациентов не было рака или был очень низкий уровень рака в крови - и ревумениб помог им добиться этого.
РЕКЛАМАХотя экспериментальная таблетка не является окончательным лекарством, исследователи, работавшие над испытанием, настроены оптимистично.
"В будущем мы планируем сочетать эту таблетку со стандартными методами лечения острых лейкозов", - говорит Исса.
"Это наиболее вероятная стратегия, которая приведет нас к излечению, после которого пациентам не придется посещать врачей-лейкологов и не потребуется лечение лейкемии".