Препарат использует антитела добровольцев, вакцинированных против ботулизма, чтобы помочь младенцам, слишком юным для самостоятельной борьбы с болезнью.
Когда в октябре Алессандро Барберу срочно доставили в больницу США с ботулизмом у младенцев, его отец едва слышал о такой болезни, и уж тем более о редком и дорогом лечении, которое, вероятно, спасло жизнь новорождённому.
Теперь, однако, Тони Барбера безмерно благодарен BabyBIG, единственному средству против парализующего и потенциально смертельного заболевания, связанного с загрязнённой детской смесью ByHeart.
"Это действительно поразительно", сказал Барбера, 35 лет, чей сын медленно идёт на поправку.
С августа вспышка ботулизма, связанная с детской смесью ByHeart, поразила как минимум 39 младенцев в 18 штатах США и наглядно показала ценность лечения, приготовленного из плазмы крови, пожертвованной небольшой группой учёных и других добровольцев.
"Это почти чудо", сказал доктор Виджай Висванатх, детский невролог из Детской больницы Лос-Анджелеса, который за свою карьеру лечил нескольких детей с ботулизмом, в том числе одного пациента в нынешней вспышке.
"До появления BabyBIG некоторые из таких госпитализаций растягивались на два-три месяца", добавил Висванатх, если заражённые дети вообще выздоравливали.
Препарат BabyBIG получил лицензию в 2003 году и является торговым названием человеческого иммуноглобулина против ботулизма, препарата для внутривенного введения, который использует антитела от добровольцев, привитых от ботулизма, чтобы помочь младенцам, слишком маленьким, чтобы бороться с болезнью самостоятельно.
Лечение зависит от доноров
Автором этого метода был покойный доктор Стивен Арнон, учёный из Департамента здравоохранения Калифорнии. В 1976 году Арнон вместе с коллегами описал редкую форму ботулизма, поражающую детей младше года, а затем посвятил 45 лет своей карьеры поиску способов её лечения.
Заболевание возникает, когда младенцы проглатывают споры ботулизма, которые прорастают в кишечнике и вырабатывают опасный токсин, поражающий нервную систему.
С тех пор как Арнон и его команда в 1997 году провели в Калифорнии ключевое клиническое исследование, показавшее, что препарат способен сокращать сроки пребывания в больнице и снижать потребность в аппаратах искусственной вентиляции лёгких, BabyBIG применили более чем у 3 700 детей по всему миру.
По данным основанной Арноном Калифорнийской программы лечения и профилактики ботулизма у младенцев, BabyBIG выпускают небольшими партиями раз в пять лет, и один курс лечения стоит почти 70 000 долларов (60 400 евро). По законам штата средства от продажи препарата идут исключительно на финансирование программы по ботулизму.
Препарат существует благодаря донорам вроде Нэнси Шайн, 76-летней биохимика на пенсии из Калифорнии, которую привили от ботулизма, потому что она работала в лаборатории со смертельно опасным микроорганизмом. Впервые Арнон привлёк Шайн и других учёных к проекту BabyBIG два десятилетия назад, поскольку их кровь давала высокие уровни антител, белков крови, нейтрализующих токсин ботулизма.
На ранних этапах протокол требовал, чтобы добровольцы получали бустерные дозы экспериментальной вакцины от ботулизма, которую также использовали в вооружённых силах США, а затем проходили процедуру забора плазмы крови, содержащей антитела к ботулизму типов A и B.
"Прививка была не очень приятной", вспомнила Шайн. "Было много побочных эффектов: большие припухлости в месте укола и немного боли."
Тем не менее Шайн внесла вклад в три партии антитоксина, выпущенные с 2008 по 2019 год.
"Наверное, это вершина моей карьеры: мне удалось поучаствовать в этом проекте и сдать плазму", сказала Шайн. "Мы сделали препарат, который может спасать жизни младенцев."
Разработка столкнулась с трудностями
Поскольку ботулизм у младенцев встречается редко, в США ежегодно регистрируется менее 200 случаев, поиск финансирования и других ресурсов для разработки BabyBIG занял почти 15 лет и потребовал 10,6 млн долларов (9,1 млн евро), причём на этом пути было немало серьёзных препятствий, отмечал Арнон в статье 2007 года.
Сегодня в среднем около 30 человек сдают плазму для каждой партии BabyBIG, сообщили представители здравоохранения Калифорнии. Партия 8, последняя на сегодня, сейчас производится на заводе Takeda Pharmaceutical Co. неподалёку от Лос-Анджелеса, по словам Джайлса Платфорда, президента подразделения препаратов из плазмы компании.
По словам Платфорда, компания производит BabyBIG по контракту с властями Калифорнии на некоммерческой основе.
Некоторые из самых ранних доноров, включая Шайн, уже вышли за возрастной предел программы BabyBIG, которая принимает кровь от взрослых добровольцев до 70 лет. Новых доноров принимают, но им нужно записаться в клиническое исследование под эгидой департамента здравоохранения Калифорнии и согласиться на бустерную дозу другой экспериментальной вакцины от ботулизма.
По оценкам калифорнийских властей, резервов BabyBIG хватит до следующего лета, исходя из нынешних прогнозов.
Вспышка, связанная с ByHeart, является частью тревожного роста: с августа в США пролечено как минимум 107 случаев ботулизма у младенцев, сказала доктор Джессика Хури, старший врач программы штата.
Недавно Шайн получила буклет с фотографиями и письмами от семей, чьи дети поправились после ботулизма благодаря лечению BabyBIG.
"Это действительно замечательно. Я читаю по паре каждый день", сказала она. "Каждое из них доводит до слёз."