Шанс для малыша со спинальной мышечной атрофией. Благодаря кампании по сбору пожертвований всего за несколько дней родителям полуторагодовалого Зенте удалось собрать 2 млн долларов, чтобы отправить сына на лечение в США.
Венгерские врачи поставили полуторагодовалому Зенте страшный диагноз - спинальная мышечная атрофия. При этом наследственном заболевании происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга, что в 90% случаев приводит к смерти пациента в первые несколько лет жизни. Месяцы безрезультатного лечения. Но сегодня у него есть шанс: благодаря кампании по сбору пожертвований всего за несколько дней родителям удалось собрать 2 млн долларов, чтобы отправить сына на лечение в США.
"Родители Зенте связались со мной в конце сентября и сообщили прекрасные новости: им удалось собрать необходимую сумму. Мы продолжаем", - рассказывает директор детской больницы "Бетешда" Дьёрдь Велькеи.
В мае американские регуляторные органы одобрили применение новой генной терапии для лечения этого тяжелого заболевания у детей. Остановить его прогрессирование позволяет введение в организм ребенка функционирующей копии пораженного гена.
"Вчера Зенте приехал в больницу. Мы приступили к лечению стероидами. Оно будет длится еще два месяца. Сегодня утром мы сделали мальчику первую инъекцию особого генетического материала. Процедура продолжалась около часа", - говорит Анита Гергей, лечащий врач Зенте.
Препарат пока не доступен в Европейском Союзе. А потому венгерские власти выдали специальное разрешение для его применения в случае Зенте.
Врачи надеются на первые признаки улучшения состояния маленького пациента в ближайшие несколько недель.