Американская биотехнологическая компания впервые испытала на человеке генную терапию, предназначенную для обращения вспять процесса старения.
Впервые в истории человеку назначили терапию, призванную обратить клеточное старение.
РЕКЛАМА
РЕКЛАМА
Учёные американской биотехнологической компании Life Biosciences из Бостона разработали генную терапию, нацеленную на восстановление старых или повреждённых клеток у пациентов.
Их разработка, терапия ER‑100 (AAV2‑OSK), предназначена для лечения заболеваний, связанных с повреждением зрительного нерва, так называемых оптических нейропатий.
В ней используют так называемые факторы OSK — три белка Oct4, Sox2 и Klf4, — чтобы провести частичное эпигенетическое перепрограммирование, «обнулить» возраст клеток и восстановить их функции.
После испытаний на грызунах и приматах компания объявила, что первый человек уже получил такую терапию.
«Это первый в истории кандидат на терапию эпигенетического восстановления, допущенный к клиническим испытаниям. И если они окажутся успешными, лечение ER‑100 станет первым случаем омоложения клеток у человека», – говорится в пресс-релизе компании.
Как работает эта терапия?
Три белка, используемые в генотерапии OSK, действуют как кнопка перезагрузки для клеток, возвращая их к более молодому состоянию.
Последовательность ДНК человека остаётся в основном стабильной на протяжении жизни, даже по мере старения организма. А вот эпигенетический код, который управляет тем, какие гены активируются или, наоборот, выключаются, со временем меняется.
Эти изменения могут быть связаны с образом жизни, например с курением или употреблением алкоголя, а также со старением, болезнями и травмами и в итоге приводить к тяжёлым последствиям, включая рак и неврологические нарушения.
Терапия Life Biosciences нацелена именно на такие изменения: в клетки напрямую доставляют набор генетических инструкций, причём три белка OSK выступают в роли «включателя» для нужных клеток и обнуляют вредные наслоения, накопившиеся со временем.
Такой подход уже использовался в биологии для превращения обычных клеток обратно в стволовые — открытие, за которое Джон Б. Гердон и Синья Яманака получили Нобелевскую премию по физиологии и медицине в 2012 году.
Какие заболевания она должна лечить?
Терапия перешла к первой фазе клинических испытаний, в ходе которой учёные оценивают, безопасна ли она для человека.
«Это важный момент для Life Bio и для всей биологии старения», – отметил сооснователь Life Biosciences и профессор генетики Гарвардской медицинской школы Дэвид Синклер.
«Наши исследования показали, что старение в значительной степени обусловлено утратой эпигенетической информации, а не необратимыми повреждениями. Это клиническое исследование даёт первую возможность проверить, может ли восстановление этой информации облегчить течение заболеваний у человека».
В исследование первой фазы с участием людей планируется включить пациентов с открытоугольной глаукомой (OAG) и неартериитической передней ишемической нейропатией зрительного нерва (NAION) – двумя тяжёлыми заболеваниями глаз, которые приводят к потере зрения.
Открытоугольная глаукома – это хроническое прогрессирующее заболевание глаз, при котором нарушается отток внутриглазной жидкости, она накапливается, и давление внутри глаза повышается. Потеря зрения обычно начинается с едва заметных изменений периферического зрения и медленно нарастает со временем.
NAION часто описывают как «микроинсульт» зрительного нерва. Это внезапно развивающееся состояние, вызванное снижением кровотока в заднем отделе глаза. Потеря зрения обычно наступает быстро, её часто замечают сразу после пробуждения и, как правило, страдает один глаз.
Каковы дальнейшие шаги?
Помимо ER‑100, в Life Biosciences заявляют, что разрабатывают препараты для лечения сразу ряда заболеваний в разных органах, что подчёркивает широкий терапевтический потенциал подхода. Компания уже испытывает вторую терапию при заболеваниях печени и работает над тем, чтобы применить технологию «перезагрузки» клеток и к другим органам.
Life Biosciences – не единственная компания, изучающая так называемые факторы Яманаки, чтобы продлевать жизнь, обращать старение вспять или лечить болезни.
Хотя ни один из таких методов пока не получил одобрения для практического применения, интерес к этому направлению и объём инвестиций в него растут.
Американская компания Retro Biosciences, которую поддерживает руководитель OpenAI Сэм Альтман, заявляет о чёткой цели: добавить людям десять здоровых лет жизни, разработав методы лечения, способные обращать возрастные заболевания вспять.
Биотехнологическая компания Shift Bioscience из британского Кембрида также использует тот же механизм OSK, чтобы воздействовать на первопричину возрастных заболеваний.